Tratamiento de la talasemia en niños~ ~
Primero, tratamiento farmacológico:
1. El tratamiento general debe prestar atención al descanso y la nutrición y prevenir activamente las infecciones. Suplemento adecuado de ácido fólico y vitamina E.
2. La transfusión de sangre y la terapia de eliminación de hierro siguen siendo uno de los tratamientos importantes en la actualidad.
3. La deferoxamina se usa comúnmente en quelantes de hierro, que pueden aumentar la excreción de hierro de la orina y las heces, pero no pueden prevenir la absorción de hierro del tracto gastrointestinal. La carga de hierro generalmente se evalúa después de 1 año o de 10 a 20 unidades de transfusión regular de glóbulos rojos. Si hay sobrecarga de hierro (por ejemplo, SF > 1000 μg/L), aplique un quelante de hierro. La deferoxamina se inyecta por vía subcutánea una vez cada noche durante 12 horas o se agrega a una solución de permeado de glucosa durante 8 a 12 horas de 5 a 7 días a la semana para una aplicación a largo plazo; O agréguelo a una suspensión de glóbulos rojos e infúndalo lentamente. La deferoxamina tiene pocos efectos secundarios, pero ocasionalmente pueden producirse reacciones alérgicas. A largo plazo, puede provocar cataratas y trastornos del desarrollo de los huesos largos. La sobredosis puede causar pérdida de visión y audición. El uso combinado de vitamina C y agentes quelantes puede potenciar el efecto de la deferoxamina sobre la excreción urinaria de hierro, con una dosis de 200 ng/día.
2. Tratamiento quirúrgico:
1. Esplenectomía La esplenectomía es más eficaz para la enfermedad H y la β-talasemia moderada, pero menos eficaz para la β-talasemia grave. La esplenectomía puede debilitar la función inmune y debe realizarse después de los 5 a 6 años de edad, debiendo controlarse estrictamente las indicaciones.
2. Trasplante de células madre hematopoyéticas El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas es actualmente el método que puede curar la β-talasemia mayor. Si hay un donante de células madre hematopoyéticas compatible con HLA, debería ser el fármaco de primera elección para el tratamiento de la β-talasemia mayor.
En tercer lugar, otras terapias especiales:
La aplicación de fármacos químicos en la terapia de activación genética puede aumentar la expresión del gen γ o reducir la expresión del gen α, mejorando así la condición del gen β. -talasemia. Los fármacos que se han utilizado clínicamente incluyen semicarbazida, 5-azacitidina (5 ~ AZC), citarabina, melerina, isoniazida, etc., y actualmente se están explorando.